Wystąpienie do Podsekretarza Stanu w Ministerstwie Zdrowia w sprawie problematyki dostępu do refundacji leku Zolgensma dla dzieci zmagających się z chorobą SMA z dnia 2022-09-05.
Wystąpienie do Podsekretarza Stanu w Ministerstwie Zdrowia w sprawie problematyki dostępu do refundacji leku Zolgensma dla dzieci zmagających się z chorobą SMA.
Do Biura Rzecznika Praw Obywatelskich wciąż napływają sygnały, zaś w przestrzeni publicznej prezentowane są wypowiedzi (zarówno rodziców, jak i części ekspertów) i tym samym wskazania, że w odniesieniu do leczenia produktem Zolgensma dzieci cierpiące na SMA w wieku powyżej 6 miesięcy nie otrzymają szansy na terapię tym lekiem, mimo że mogą znajdować się w analogicznej sytuacji zdrowotnej do dzieci spełniających to kryterium. Kluczowe jest bowiem to, czy kryterium wieku jest optymalne z punktu widzenia decyzji o refundowaniu tego leku ze środków publicznych. W tym przypadku pojawiają się zasadnicze wątpliwości.
Rzecznik wskazał, że z dostępnej na stronie Europejskiej Agencji Leków (EMA) charakterystyki leku Zolgensma wynika, że nie zostało wprowadzone ograniczenie wiekowe do stosowania tego leku. Natomiast są tam zawarte informacje, że ograniczone jest doświadczenie ze stosowania produktu u pacjentów w wieku 2 lat lub powyżej lub o masie ciała powyżej 13,5 kg. Dodatkowo największym opakowaniem leku, jakie producentowi wolno sprzedawać w UE, jest opakowanie odpowiadające pacjentowi o wadze ciała 20,5-21 kg. Również w przestrzeni publicznej pojawiają się stanowiska medyków podające w wątpliwość zasadność przyjęcia kryterium wieku. Zauważono, że bardziej odpowiednim kryterium jest waga dziecka oraz indywidualna ocena lekarza. Ponadto na podstawie HPR (Helathcare Professionals) została zdefiniowana dawka wobec masy ciała.
RPO podkreślił, że lek Zolgensma jest uznawany za skuteczny w przypadku dzieci starszych niż 6 miesięcy, skoro obecnie dopuszczalne jest jego podanie takim dzieciom, według wskazań lekarza, o ile rodzicom tych dzieci uda się uzyskać wystarczające środki finansowe. Okoliczność ta uprawnia do postawienia pytania, czy przyjęte kryterium wieku 6 miesięcy rzeczywiście pozostaje w bezpośrednim i koniecznym związku ze skutecznością Zolgensmy i czy nie jest możliwe odwołanie się do parametru, jakim jest waga dziecka, który to parametr - po pierwsze - jest obecny w dokumentach Europejskiej Agencji Leków, a także jest stosowany w innych państwach oraz - po drugie - nie budziłby aż takich kontrowersji z punktu widzenia zasady sprawiedliwości społecznej.
Kolejnym problemem jest to, że z refundacji będą wyłączone dzieci - również te do 6 miesięcy - które już były poddane terapii innym lekiem. Oznacza, to że refundacja będzie obejmowała w zasadzie tylko te dzieci, które urodzą się po wejściu w życie nowych przepisów.
RPO podkreślił, że kryteria refundacji tak kosztownego leku, jak Zolgensma, powinny być określone ze szczególną troską o to, aby żadna z potrzebujących osób nie czuła się pokrzywdzona, dyskryminowana czy potraktowana niesprawiedliwie przez państwo. Tymczasem przyjęta zasada - odwołująca się wyłącznie do kryterium wieku, a przy tym określonego na tak niskim poziomie - może doprowadzić do tego, że dzieci znajdujące się w tożsamej sytuacji zdrowotnej z punktu widzenia wskazań do objęcia ich terapią lekiem Zolgensma mogą być - tylko z tego powodu, że urodziły się w odstępie kilku tygodni czy miesięcy - potraktowane diametralnie odmiennie. Tego typu sytuacja może budzić uzasadnione poczucie pokrzywdzenia i niesprawiedliwości po stronie rodziców takich dzieci.
Wobec powyższego, Rzecznik zwrócił się do Ministra z prośbą o zajęcie stanowiska w podnoszonej sprawie.