Sprawy generalne Rzecznika Praw Obywatelskich

Wystąpienie do Podsekretarza Stanu w Ministerstwie Zdrowia w sprawie problematyki dostępu do refundacji leku Zolgensma dla dzieci zmagających się z chorobą SMA.

W ostatnim wystąpieniu Rzecznik Praw Obywatelskich przedstawił wątpliwości dotyczące tego, że w odniesieniu do leczenia produktem Zolgensma dzieci cierpiące na SMA w wieku powyżej 6 miesięcy nie otrzymają szansy na terapię tym lekiem, mimo iż mogą znajdować się w analogicznej sytuacji zdrowotnej do dzieci spełniających to kryterium. W ocenie RPO kluczowe jest to, czy kryterium wieku jest optymalne z punktu widzenia decyzji o refundowaniu tego leku ze środków publicznych oraz to, że kryteria refundacji tak kosztownego leku, jak Zolgensma, powinny być określone ze szczególną troską o to, aby żadna z potrzebujących osób nie czuła się pokrzywdzona, dyskryminowana czy potraktowana niesprawiedliwie przez państwo. W odpowiedzi na to wystąpienie Ministerstwo nie odniosło się jednak do wszystkich podniesionych przez Rzecznika wątpliwości.

Rzecznik wskazał, że niewystarczająco odniesiono się m.in. do dostępnej na stronie Europejskiej Agencji Leków (EMA) charakterystyki produktu Zolgensma, z której wynika, że nie zostało wprowadzone ograniczenie wiekowe do stosowania tego leku oraz do stwierdzenia, że lek Zolgensma jest uznawany za skuteczny w przypadku dzieci starszych niż 6 miesięcy, a także do kwestii dotyczącej tego, że z refundacji będą wyłączone dzieci, które już były poddane terapii innym lekiem.

RPO podniósł także kwestię tego, jakie szanse na otrzymanie terapii genowej mają dzieci, które obecnie nie kwalifikują się do refundacji. W ocenie RPO fundamentalna może być w tym kontekście możliwość refundacji leczenia terapią genową w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL).

W związku z powyższym Rzecznik zwrócił się z prośbą o ponowne zbadanie sprawy i szczegółowe odniesienie się do wszystkich podniesionych kwestii.